In deze promotiepositie richt je je op de ontwikkeling van in vivo gene editing therapieën voor zeldzame genetische aandoeningen, met een nadruk op neurometabole ziekten. De focus ligt op het veilig en doelgericht corrigeren van genetische defecten met behulp van geavanceerde CRISPR-technologieën. Een belangrijk onderdeel van je onderzoek is het in kaart brengen van de veiligheid van deze benaderingen, waarbij je off-target effecten gedetailleerd analyseert volgens de nieuwste methoden en (inter)nationale richtlijnen voor klinische vertaling.

Ben jij gepassioneerd over translationeel onderzoek en wil je therapiestrategieën ontwikkelen voor patiënten met zeldzame genetische aandoeningen? In deze promotiepositie ontwerp, test en optimaliseer je geavanceerde gene editing benaderingen die gericht zijn op het veilig en effectief corrigeren van ziekteveroorzakende mutaties.

Je werkt met technologieën zoals CRISPR en next-generation sequencing (NGS) en maakt gebruik van relevante preklinische modellen om de therapeutische effectiviteit en veiligheid te beoordelen. Je onderzoek maakt deel uit van een breder multidisciplinair programma waarin innovatieve moleculaire behandelingen centraal staan.

Je werkzaamheden zullen voornamelijk bestaan uit het:

• Ontwikkelen en optimaliseren van CRISPR-gebaseerde gene editing strategieën, waaronder prime editing;
• Uitvoeren van off-target analyses met behulp van NGS;
• Analyseren van sequencingdata met bioinformatica-tools om editing-efficiëntie en off-target effecten te kwantificeren;
• Valideren van gene editing benaderingen in vitro en/of in vivo;
• Actief bijdragen aan (inter)nationale samenwerkingen en kennisuitwisseling;
• Schrijven van wetenschappelijke publicaties en presenteren op (inter)nationale congressen.

Wij zoeken een gemotiveerde en getalenteerde promovendus met affiniteit voor genetica, moleculaire biologie, bioinformatica en translationeel onderzoek.

Je beschikt over:

• Een (bijna) afgeronde masteropleiding in biomedische wetenschappen, moleculaire biologie, biotechnologie of een gerelateerd vakgebied.
• Ervaring met moleculaire laboratoriumtechnieken (zoals DNA/RNA isolatie, PCR, celkweek).
• Ervaring met CRISPR, preklinische (in vitro) modellen en/of NGS en bioinformatica-pipelines voor genoomanalyse is een sterke pré.
• Analytisch denkvermogen en nauwkeurige werkhouding.
• Uitstekende communicatieve en samenwerkingsvaardigheden.
• Goede beheersing van de Nederlandse en de Engels taal, zowel mondeling als schriftelijk.
• Enthousiasme om te werken in een academische, klinisch-georiënteerde setting.